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●去年台灣洗腎人口突破8萬人，其中一成是因遺傳性疾病「多囊腎病變」導致慢性腎衰竭。多囊腎過去無藥可醫，但台灣師範大學、成功大學等專家耗時13年，研發重組一款蛋白質藥物，經動物實驗，證實能有效減緩疾病惡化，已申請多國專利。 台灣師範大學生命科學系教授謝秀梅指出，85%的多囊腎患者有Pkd1基因突變，使得此一基因在病人身上功能不足。研究團隊用基因轉殖的方式讓小鼠也有突變的Pkd1基因、導致多囊腎，隨後觀察到這群病鼠體內NGAL蛋白質提高。 研究團隊原以為NGAL蛋白質也是不好的因子，因此進一步以人工方式製造NGAL蛋白質較多的小鼠並加以研究，但結果出乎意料，這群小鼠並沒有出現多囊腎。 為了解NGAL蛋白質的功能究竟為何，研究團隊讓病鼠跟NGAL蛋白質較多的小鼠交配，使病鼠的NGAL蛋白質大幅提高，結果發現，NGAL蛋白質大幅提高後的病鼠，囊泡生長及腎臟組織纖維化趨緩，病鼠的活力變好、壽命變長。 團隊進一步將NGAL重組蛋白質直接注射進病鼠體內，結果病鼠壽命由原本的25天延長至170天。 謝秀梅說，自體顯性多囊腎疾病是常見遺傳疾病，每500人中就有1人患病，患者平均約40歲時，因下背痛合併血尿就診，以超音波可見腎臟長出許多囊泡，平均惡化至50歲時，多數病患就需要依賴洗腎和腎臟移植來維持生命，當前並無有效的治療藥物。 謝秀梅推測，多囊腎患者體內之所以會增加NGAL蛋白質，可能是為自救，但量可能不足以克服疾病。未來則有機會透過NGAL蛋白質藥物減緩疾病惡化。本項研究已經刊登於國際腎臟協會官方刊物「國際腎臟」，下階段將籌措經費進行大鼠模式的治療實驗，以期盡快進入人體臨床試驗。（羅真）
多囊腎患者常因下背痛合併血尿就診。（記者謝恩得／攝影） |
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